基因编辑技艺成功剔除小鼠艾滋病病毒

  美国《分子治疗》杂志近日刊登了美国天普大学华人科学家胡文辉等人的最新研究成果:他们利用基因编辑技艺推动基因疗法治疗艾滋病向人体临床试验迈出严重一步。  美国《分子治疗》杂志近日刊登了美国天普大学华人科学家胡文辉等人的最新研究成果:他们利用基因编辑技艺推动基因疗法治疗艾滋病向人体临床试验迈出严重一步。

  
  在之前的研究中胡文辉团队已成功利用基因编辑技艺有用清除了体外成就的人类细胞系、艾滋病患者体内取出的t免疫细胞以及转基因小鼠体内的艾滋病病毒。
  新研究更进了一步。他们首先向小鼠体内移植人体骨髓(b)、肝脏(l)和胸腺(t)陷阱或细胞重编程出人源化blt小鼠使其具有与人类一样的艾滋病病毒感染及其潜伏方式。然后以腺有关病毒(aav)作为载体把有基因魔剪之称的crispr/cas9基因编辑工具运送到潜伏感染艾滋病病毒的人源化blt小鼠体内。

  2到4周后他们对小鼠多个器官陷阱进行检测后发现艾滋病病毒基因组被有用切除。

  
  众所周知艾滋病病毒基因具有善变性胡文辉团队这次提出了一种新思路用多靶点基因编辑取代单靶点以遏制病毒逃逸。他们针对艾滋病病毒转录区和结构区设计了4个向导rna(核糖核酸)引导cas9酶到预定位置实现多靶点切除显著增添了艾滋病病毒的剔除效率。运用基因魔剪剔除艾滋病病毒还有一大优点:不影响靶细胞的存活和功能即只杀病毒不杀细胞。

  
  胡文辉表示目前基因编辑疗法尚不能100%清除动物体内的艾滋病病毒但能够显著降低潜伏的病毒数量因此它与抗逆转录病毒药物组合将不失为一种有希望的艾滋病治疗策略。(记者 聂翠蓉)